پاکس ژنها

پاکس ژنها

پريسا محمدی نژاد

دانشگاه شيراز

مقدمه

در هنگام  development هزاران ژن بیان می شوند تا الگوی رشد جنین را کنترل کنند. در فاز اولیه  development تکثیر و تمایزخیلی سریع رخ میدهد اما همین رشد سریع تحت کنترل ژنهایdevelopmental  است.  Pax geneها یکی از gene familyهای نسبتآً کوچک از ژنهای  developmental هستند که در تنظیم برنامه های  development  ( در دوران جنینی و در بزرگسالی) نقش دارد  و حاصل coding آنها  Pax proteinهاست که در همه یوکاریوتهای عالی از نماتودها تا مهره داران به عنوان ( regulatiory  transcriptional) در development بافتها و ارگانهای مختلف در دوران   embryogenesis نقش مهمی ایفا می کنند. همچنین برای عملکرد بعضی از انواع سلولهای تمایز یافته بعد از تولد ضروری است. برای مثال: Pax 5 در هنگام  haematopoiesis در بافتهای بالغ یافت می شود، همچنین  Pax geneها در بافت بالغ لنز چشم، تیموس، تیروئید و ... بیان می شوند. بعضی از Pax geneها به عنوان master regulatory gene عمل می کنند که در سرنوشت سلول مؤثرند و باعث به وجود آوردن یک ساختار پیچیده می شوند.

نام این خانواده از یک  DNA seq. motif حفاظت شده به نام  Paired box گرفته شده که در N-terminal آنها وجود دارد و اولین بار این  domain در(Drosophila paired protein)  شناخته شد.

 

ساختار

مشخصه اصلی این پروتئین ها حضور یک   DNA-binding motif به نام    (Paired domain) است که در همه  Pax proteinها وجود دارد و دارای 128 اسید آمینه است که در ستاره دریایی تا انسان حفاظت شده می باشد و شامل دو   subdomain مجزا است که به وسیله short linker به هم متصل می شوند:

PA1 domain ( N-terminal domain)

RED domain (C-terminal domain)

PA1 +RED = PD

که هر subdomain شامل یک Helix-Turn-Helix (HTH) است که پتانسیل   DNA binding دارد و نسبتاً مستقل عمل می کنند به طوریکه موتاسیون های یکی در اتصال دیگری به  DNA نقشی ندارد.

 تقریباً در حدود نیمی از  Pax protein ها دارای   DNA-binding domain دیگری به نام  HD هستند که به صورت  HTH motif است. این  domain حامل یک  S50 است که در بیان همه این    subgroup از  Pax proteinها حفاظت شده است و در      (Pax 3,4,6,7)  به طور کامل و در ( (Pax 2,5,8  فقط قسمتی از آن وجود دارد.

مشخصه دیگر Pax proteinها وجود یک  protein-protein interaction motif حفاظت شده به نام  octapeptide است که شامل ناحیه ای غنی ازاسید آمینه های پرولین، سرین، ترئونین و تیروزین (PSTY) می باشد  و در همه  Pax proteinها به جزء (Pax 4,6) وجود دارد.

 

 

 

 

 

در پستاندارانی مثل موش و انسان 9  Pax gene شناخته شده است که همگی بر روی کروموزوم های آتوزوم قرار داشته و( Pax 1,9) در بافتهای مزودرمی و    (Pax 2,3,4,5,6,7,8)  در بافتهای اکتودرمی بیان می شود.

 

 

بر اساس اختلاف ساختاری  Pax geneها را در پستانداران به 4 subgroup طبقه بندی می کنند که وجود تشابهات زیاد بین آنها نشان دهنده وجود یک مبدإ مشترک، و اشتقاق آنها در طی تکامل است.

 

نقش    Pax gene ها در ارگانوژنز در جدول صفحه بعد خلاصه شده است.

عملکرد  Pax geneها به عنوان  transcriptional regulator به عملکرد صحیح  PDها بستگی دارد. از طرفی همه اسید های آمینه PAI domain ها که با DNA،  contact دارد، در همه  PDها حفاظت شده است و به  core recognition تعبیر می شود.

همچنین با وجود اینکه optimal binding site برای  PDsهای مختلف متفاوت است، اما    consensus seq. درهمه یکسان است که تحت عنوان  core motif آنرا می شناسیم:

 

 

اینکه چگونه  Pax geneها نقش های تنظیمی متفاوتی اعمال می کنند و عملکردهای متنوعی دارند، در حالیکه ساختارهای مشابهی دارند و به  DNA-binding siteهای یکسانی متصل می شوند، خود یک سوال مهم است.

در حقیقت Pax pro. ها با استفاده از combination های مختلفی از DNA binding domain انواع   target siteها را شناسایی کرده و عملکردهای متفاوتی انجام می دهند. در حقیقت interaction بین  DNA-binding domain ها، با هم و با  DNA ، می تواند سبب شناسایی  seq.های مختلف DNA شود. این  interaction ها به دو صورت است:

 

   1- Intramolecular interaction

Combination های متفاوتی از) DNA binding domains شامل:  RED PAI,HD,)  باDNA  وبا یکدیگر، باعث تغییر specific DNA recognition آنها شده و سبب شناخت توالی های مختلف DNA می شود.به این ترتیب که قادرند با استفاده از:

(PAI +HD) or (PAI +RED) or (RED+HD) or (PAI+RED+HD)

برای تشخیص توالی های مجزا استفاده کنند.

2- Intermolecular interaction

استراتژی دیگر برای ایجاد تنوع در میان Pax proteinها،interaction  با دیگر پروتئین DNA bindingهای مثل:

bHLH, bZIP, nuclear receptor protein

است که اینinteraction  نیزمنجر به شناسایی توالی های مختلفی ازDNA می شود. برای مثال می توان به موارد زیر اشاره کرد:

چنین واکنشی می تواند در Pax proteinهایی که شامل  HDهستند به صورت تشکیلhetero-domain  یاhomo-domain  رخ بدهد.

همچنینinteraction  بینPD وHD از ملکولهای مختلف وinteraction بینPD  وHD از subgroupهای Pax proteinها باعث وسیع شدن دامنه عملکرد آنها می شود.

حتی وجود cofactorهای مختلف در این interactionها می تواند باعث ایجاد تنوع شود.

 

نقش ها Pax gene ها در سرطان

بیان تنظیم نشده Pax geneها در چندین تومور انسانی دیده شده است و نظریه هایی وجود دارد که نشان می دهد Pax geneها در سرطان زایی دخیل هستند.

برای مثال: Pax2  و Pax 8  در Wilms tumor بیان شده و می توانند از تمایز سلولی در این سرطان جلوگیری کنند.

Pax2, Pax5 & Pax8 قادرند که به طور مستقیم رونویسی تومور سوپرسور ژنP53  را مهار کنند. ارتباط معکوس بین سطح  P53 و Pax5 در astrocytomas tumor  و نیز درمدولابلاستوما دیده شده است.

بعلاوه مشاهده شده که در non-Hodgkin lymphoma  ، t(9;14)(p13;q32)

 منجر به قرار گرفتنIgH Eµ enhancer  (بر روی کروموزوم 14) درupstream پروموتورPax 5 (بر روی کروموزوم 9) می شود، با over expression ژن Pax 5 و کاهش سطحP53  همراه است. اینکه چگونه Pax 5 باعث تومورزایی می شود نامعلوم است اما ممکن است که در تنظیم تکثیر سلولی دخیل باشد. البته هنوز معلوم نیست که افزایش بیان Pax gene ها برای سرطان زایی کافی است یا نه، اما بیان ممتدPax gene ها  در  cell lineهای مشتق شده از تومور حداقل برای حفظ حالتtransform  لازم می باشد.

در Alveolar rhabdomyo sarcoma ،  t(2;13)(q35;q14) سبب اتصال دوDNA-binding domain درPax 3 به یکtransactivation domain  در فاکتور رونویسیFKHR  می شود و یک پروتئین کایمر تشکیل می شود. این پروتئین کایمر در موارد بسیار نادر از الحاقFKHR وPax 7 t(1;3) ,  نیز به وجود می آید. پروتئینی که به این ترتیب حاصل می شود خواص فعال کنندگی بسیار بیشتر ازPax 3  یاPax 7  به تنهایی دارد و حتی خواص مجزایی از خود نشان می دهد.

با توجه به مواردی که ذکر شد، می توان نتیجه گرفت که مقدار Pax proteinها برای عملکرد نرمال آنها مهم است. 

ژنتیک پزشکی و انسانی

این نظر که ژنتیک پزشکی صرفا مربوط به توارث خصوصیات جزئی ، سطحی و نادر است، جای خود را به درک نقش اساسی ژن در فرایندهای پایه زندگی داده است. ژنتیک پزشکی و ژنتیک انسانی ، در خط مقدم تحقیقات پیرامون تنوع و توارث انسانها قرار دارند، در حالی که در پیشرفت سریع زیست شناسی مولکولی ، بیوشیمی و زیست شناسی سلولی نیز نقش دارند و از آن بهره می‌برند. بویژه ، در دهه آخر قرن 20 و شروع قرن 21 شاهد آغاز پروژه ژنوم انسانی بوده‌ایم که تلاش هدفمند در جهت تعیین محتوای کامل ژنوم انسان است.

ژنوم به زبان ساده به صورت مجموعه اطلاعات ژنتیکی گونه ما که در هر یک از سلولهای هسته‌دار بدن رمزگردانی می‌شود، تعریف می‌گردد. همگام با سایر موضوعات زیست شناسی نوین ، پروژه ژنوم انسانی از طریق فراهم سازی بینش اساسی در مورد بسیاری از بیماریها و پیشبرد تکامل ابزارهای تشخیصی به مراتب بهتر ، اقدامات پیشگیری کننده و شیوه‌های درمانی در آینده نزدیک ، در حال متحول کردن ژنتیک پزشکی و انسانی است. پس از کامل شدن ، پروژه ژنوم انسانی ، توالی کامل تمام DNA انسان را در دسترس قرار خواهد داد. آگاهی از این توالی کامل ، به نوبه خود شناسایی تمام ژنهای انسان را مقدور می‌سازد و نهایتا تعیین این موضوع را که چگونه تنوع در این ژنها در ایجاد سلامت و بیماری نقش دارد، امکان‌پذیر می‌سازد.

تاریخچه

در سال 1902 گارود (Garrod) و گالتون (Galton) ، که بنیانگذاران ژنتیک پزشکی نام گرفته‌اند، با بررسی آلکاپتون اوری اولین نمونه توارث مندلی در انسان را گزارش کردند. گارود در گزارش خود با تشکر از همکاریهای بیت سن (Bateson) زیست شناس ، نتیجه ازدواجهای فامیلی را در بوجود آمدن به اصطلاح خطاهای متابولیزم مادرزادی تاکید کرده بود. این اولین نتیجه روشن همکاری تحقیقی بین علم پزشکی و غیر پزشکی بود که تا به حال ادامه پیدا کرده و حاصل آن نیز پیشرفت سریع این علم می‌باشد.

در اواخر دهه 50 قرن بیستم ، مطالعه علمی کروموزوم‌های انسان مقدور گشت و نقش نقایص کروموزومی در عقب افتادگی رشدی و ذهنی ، عقیمی و دیگر عوارض روشن شد. جدیدا تعیین نقشه کروموزومی ژنهای انسان بر روی کروموزوم‌ها مشخص شده است. توسعه و کاربرد علم ژنتیک نتایج سودمندی برای پزشکی بالینی داشته است.



 

اهمیت ژنتیک در تمام جنبه‌های پزشکی

اگرچه ژنتیک پزشکی به صورت تخصصی شناخته شده در آمده است، واضحا آشکار شده که ژنتیک انسانی مفاهیم یکنواخت مهمی فراهم می‌سازد که مسیر تمام کارهای پزشکی را روشن و آنها را همسو می‌کند. برای بهره‌مند ساختن کامل بیماران و خانواده‌های آنها از دانش در حال گسترش ژنتیک ، تمام پزشکان و همکاران آنها در مشاغل بهداشتی نیاز به درک اصول پایه ژنتیک انسانی دارند.


  • وجود اشکال جایگزین یک ژن (آللها) در جمعیت ، پیدایش فنوتیپ‌های مشابه بوجود آمده از جهش و تنوع در جایگاههای ژنی مختلف ، اهمیت تعاملات ژنی _ ژنی و ژنی _ محیطی در بیماری ، نقش جهش پیکری در سرطان و پیری ، مقدور بودن تشخیص پیش از تولد ، امیدواری در زمینه ژن درمانی‌های قوی ، مفاهیمی هستند که امروزه در تمام کارهای پزشکی نفوذ پیدا کرده‌اند و در آینده فقط مهمتر خواهند شد.

  • یک جنبه از کار ژنتیک پزشکی که مربوط به تمام طب است، ارزش تاکید دارد: این علم نه تنها بر بیمار بلکه بر کل خانواده نیز متمرکز می‌باشد. تاریخچه جامع خانوادگی ، از گامهای اولیه مهم در تجزیه و تحلیل هر نوع اختلال است، صرفنظر از اینکه ژنتیکی بودن این اختلال شناخته شده یا ناشناخته باشد.

  • تاریخچه ژنتیکی ، از این جهت اهمیت دارد که می‌تواند نقش حیاتی در تشخیص داشته باشد، ممکن است ارثی بودن یک اختلال را نشان دهد، می‌تواند اطلاعاتی پیرامون تاریخچه طبیعی یک بیماری و تنوع در بروز آن فراهم کند و می‌تواند طرح توارث را آشکار سازد. تشخیص یک بیماری ارثی ، تخمین خطر برای سایر افراد خانواده را مقدور می‌کند تا بتوان اداره و تدیبر مناسب ، پیشگیری و مشاوره برای بیمار و خانواده او در نظر گرفت.

قوانین موجود در ژنتیک انسانی و پزشکی

  • ژنتیک ، موضوع پراکنده‌ای مرتبط با تنوع و توارث در تمام موجودات زنده است. در این حوزه وسیع ، ژنتیک انسانی ، داشن تنوع و توارث در انسان است. در حالی که ژنتیک پزشکی ، با زیرگروهی از تنوع ژنتیکی انسان که در کار طب و تحقیقات پزشکی حائز اهیمیت است، سروکار دارد.

  • در ژنتیک انسانی و پزشکی ، حوزه‌های متعدد جالبی وجود دارند که به صورت جهات گوناگون تکامل ژنتیک مشخص می‌شوند. حوزه‌های اصلی شناخته شده این تخصص عبارتند از:

    • مطالعه کروموزوم‌ها یا ژنتیک سلولی (Cytogenetics).

    • بررسی ساختمان و عملکرد هر ژن یا ژنتیک بیوشیمیایی و مولکولی.

    • مطالعه ژنوم، سازمان‌یابی و اعمال آن یا ژنومیک (genomics).

    • بررسی تنوع ژنتیکی در جمعیتهای انسانی و عوامل تعیین کننده فراوانی آللها یا ژنتیک جمعیت.

    • بررسی کنترل ژنتیکی تکامل یا ژنتیک تکامل.

    • استفاده از ژنتیک برای تشخیص و مراقبت از بیمار یا ژنتیک بالینی.

  • مشاوره ژنتیکی که اطلاعاتی پیرامون خطر ابتلا به بیماری را ارائه می‌دهد و در عین حال ، حمایت روانی و آموزشی فراهم می‌کند، به حرفه بهداشتی جدیدی تکامل پیدا کرده است که در آن تمام کادر مشاغل پزشکی ، خود را وقف مراقبت از بیماران و خانواده‌های آنها می‌کنند.

  • علاوه بر تماس مستقیم با بیمار ، ژنتیک پزشکی ، از طریق فراهم سازی تشخیص آزمایشگاهی ، افراد و از طریق برنامه‌های غربالگری (Screening) طراحی شده برای شناسایی اشخاص در معرض خطر ابتلا یا انتقال یک اختلال ژنتیکی ، جمعیت را مراقبت می‌کند.

موضوعات اخلاقی در ژنتیک پزشکی

موفقیتهای ژنتیک پزشکی ، با رشد موازی سطح نگرانی و اضطراب در مورد استفاده از دانشمان در جهت مفید (نه مضر) برای افراد ، خانواده‌هایشان و کل جامعه همراه بوده است. با شروع پروژه ژنوم انسانی در ایالات متحده ، کنگره آمریکا ، معضلات اخلاقی آسیب پذیری جدی جامعه بر اثر استفاده نادرست از این دانش بسیار توسعه یافته ژنتیک انسانی را شناسایی کرد.

کنگره کاربرد بخشی از بودجه پروژه ژنوم انسانی آمریکا برای حمایت از تحقیقات و آموزش در زمینه‌های اخلاقی ، قانونی و اجتماعی (EISI) این پروژه را الزامی ساخت. برنامه‌های مشابهی در کشورهای دیگر نیز وجود دارند. تلاش (EISI) در جهت مطالعه اثر دانش بدست آمده از پروژه ژنوم انسانی در بسیاری از حوزه‌ها مانند کار طب و سایر حرفه‌های مراقبت بهداشتی ، وضع و ارائه سیاست عمومی ، قانون و آموزش می‌باشد.

در هر بحثی از موضوعات اخلاقی در پزشکی ، سه اصل اساسی غالبا ذکر می‌شود: سودمندی ، احترام به خودمختاری فرد ، عدالت. وقتی این سه اصل در تعارض با یکدیگر باشند، موضوعات اخلاقی پیچیده‌ای بوجود می‌آید. نقش متخصصان اخلاقی پزشکی که در حد فاصل بین جامعه و ژنتیک پزشکی کار می‌کنند، سنجیدن تقاضاهای متعارض است که هر کدام بر پایه یک یا بیش از یک اصل اساسی فوق ادعای مشروعیت دارند.



 

آینده بحث

در طی زندگی حرفه‌ای 40 ساله دانشجویان پزشکی و مشاوره ژنتیکی ، احتمالا تغییرات عمده‌ای در درک و کار بر روی نقش ژنتیک در پزشکی صورت خواهد گرفت. هر دوره‌ای می‌تواند دربر گیرنده تغییراتی بیشتر از تغییرات مشاهده شده ظرف بیش از 50 سال گذشته باشد. در طی این مدت ، حوزه ژنتیک از شناسایی ماهیت DNA به عنوان عامل فعال توارث تا آشکارسازی ساختمان مولکولی DNA و کروموزوم‌ها و تعیین رمز کامل ژنوم انسان تکامل پیدا کرده است. با قضاوت از روی سرعت زیاد اکتشافات فقط در دهه گذشته عملا مشخص می‌شود که ما صرفا در آغاز انقلابی در وارد کردن دانش ژنتیک و ژنوم به حوزه سلامت عمومی و کار پزشکی هستیم.